식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 환자의 경험을 의약품 개발 및 허가심사에 체계적으로 반영할 수 있도록 「환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인」을 10월 30일 제정했다고 밝혔다.

환자경험자료는 질병, 상태 또는 치료가 환자의 삶에 미치는 영향 및 치료에 대한 환자의 선호 등을 포함하는 정보로서, 환자, 간병인 등의 경험을 반영하는 자료이다.

이번 가이드라인은 환자의 건강 상태, 삶의 질 등 실제 경험을 통해 환자가 필요로 하는 의약품 개발의 성공 가능성을 높이고, 제출되는 임상 자료의 유익성 및 위해성 평가를 보완하는 근거로 활용할 수 있도록 마련되었다.

특히 산업계, 학계 및 환자단체로 구성된 협력 체계를 운영하여 각 이해관계자의 의견을 충분히 수렴하여 2026 식의약 안심 60대 과제의 일환으로 마련되었다는 점에서 의미가 있다.

가이드라인의 주요 내용은 ▲환자 경험자료의 주요 유형 명시(환자 자신이 자신의 건강상태, 삶의 질 등을 보고하는 환자 보고 결과, 환자선호도 연구, 환자참여활동, 설문조사 방식으로 수집하는 관찰 설문조사 등) ▲의약품 개발 초기부터 시판 후 단계까지 전주기별 환자경험자료의 활용 방안 ▲환자경험자료 생성․수집․분석 시 주요 고려사항 등이다.

식약처는 이번 가이드라인 제정을 통해 환자 경험자료 활용의 예측성을 높이고, 다변화하는 환자의 목소리를 허가심사 과정에 적극 반영하여 규제 의사 결정의 완성도를 높이고 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에 기여할 것으로 기대한다.

자세한 내용은 ‘식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서’에서 확인할 수 있다.

담당 부서는 식품의약품안전평가원이며, 책임자는 과 장 김호정(043-719-3501), 담당자는 연구관 진미령(043-719-3505)이다.