식품의약품안전처에 따르면 식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)*에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)'을 8월 28일 개정했다고 밝혔다.

* GIFT(Global Innovative product on Fast Track): 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도

이번 개정은 식의약 안심과제 일환으로 추진되었으며, 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료과정에서의 어려움 등 환자의 실제 경험자료를 GIFT 지정 단계에서 활용하기 위해 진행되었다.

민원인 안내서 주요 개정 내용

민원인 안내서의 주요 개정 내용은 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료* 체크리스트를 신설해 업체가 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 환자경험자료를 함께 제출할 수 있는 절차를 마련하고, GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명 등을 추가했다.

* 환자경험자료(Patient Experience Data, PED): 질환이나 치료과정에서 환자가 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료(환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료, 환자선호도연구, 환자·보호자 인터뷰등 질적연구, 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함)

식약처는 그 간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무 및 대체 가능한 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하는 경우 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 활용할 수 있게 된다.

기대 효과와 향후 계획

식약처는 이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는데 도움이 될 것으로 기대하며, 의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감가능한 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획이다.

자세한 내용은 '식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서'에서 확인할 수 있다.

환자경험자료 체크리스트

이번 개정으로 마련된 환자경험자료 체크리스트는 GIFT 지정 신청 시 제출할 수 있는 자료의 유형을 구분한다. 구분은 임상 결과 평가 자료, 환자선호도 연구, 질적 연구, 환자참여활동 자료, 기타 자료로 나뉜다.

임상 결과 평가 자료(Clinical Outcome Assessment Data)에는 환자 보고 결과(Patient-Reported Outcome), 관찰자 보고 결과(Observer-reported outcome), 임상의 보고 결과(Clinician-reported outcome), 수행능력 결과(Performance outcome)가 포함되며, 각 항목에 '해당자료 제출 □'로 표시한다.

환자선호도 연구(Patient Preference Studies)는 해당자료 제출 □로 표시한다. 질적 연구(Qualitative Studies)는 환자 또는 보호자 인터뷰, 포커스그룹 인터뷰 등을 통해 수행한 연구로 해당자료 제출 □로 표시한다.

환자참여활동(Patient Engagement Activity) 자료는 질환의 중대성, 질환 및 치료에 대한 환자의 경험 등을 설명하는 환자동영상, 녹취록, 서면의견 등으로 해당자료 제출 □로 표시한다. 기타 자료는 상세서술을 요구하며, 질병경과관찰연구, 설문조사연구 등이 해당한다.

우선심사 대상 의약품 지정 신청 시 환자경험자료를 첨부할 경우 제출자료의 종류를 해당 항목에 표시하여 제출한다.

환자경험자료 유형을 살펴보면, 환자 보고 결과(PRO)는 환자가 자신의 건강 상태, 증상, 또는 삶의 질 등에 대해 직접 보고한 결과로, 의료진이나 다른 사람이 해석이나 평가하지 않은 결과를 말한다.

환자선호도 연구는 환자선호도 정보 즉, 치료효과의 크기, 이상사례의 종류와 빈도, 투여경로, 치료기간, 복약편의성 등 다양한 치료 특성에 대해 환자가 부여하는 상대적 중요도, 수용 가능성 등에 대한 연구다.

질적 연구는 환자 또는 보호자 인터뷰, 포커스그룹 인터뷰 등을 통해 질환 및 치료에 대한 환자의 관점, 필요 및 우선순위 등을 탐색하는 연구다.

환자참여활동 자료는 질병에 대한 환자의 경험, 치료 과정에서의 어려움, 치료 결과에 대한 기대, 유익성과 위해성에 대한 인식 등을 파악하기 위해 환자, 보호자, 환자단체 등과 상호작용하는 활동을 통해 수집된 자료다.

담당 부서는 식품의약품안전평가원 신속심사과이며, 책임자는 과장 박재현(043-719-5061), 담당자는 연구관 임숙(043-719-5062)이다.